首款血友病基因治疗药物获批

据报道，美国美国食品药品监督管理局于当地时间22日宣布批准全球首个针对血友病B的基因治疗药物Hemgenix澳大利亚制药商CSL Behring将一剂的价格定在350万美元，成为世界上最贵的药物

Hemgenix是一种基于腺相关病毒载体的一次性基因疗法，通过静脉注射以单剂量给药它用于治疗成人血友病B，这是一种遗传性出血疾病每4万人中约有1人患此病，且多为男性

血友病的基因治疗已有20多年的历史FDA生物制品评估与研究中心主任彼得·马克斯博士在一份声明中表示，尽管血友病的治疗取得了进展，但预防和治疗出血的方法可能会对个体的生活质量产生不利影响FDA的批准为血友病B患者提供了一种新的治疗选择

美国临床和经济评论研究所是一个独立的非营利性研究机构，负责分析处方药和其他医疗产品的价值它向CNN证实，Hemgenix现在是世界上最贵的药物

FDA批准Hemgenix是基于在两项研究中对约60名成年男性进行的安全性和有效性评估其中一项研究表明，服用这种药物的人凝血蛋白水平上升，对标准治疗的需求下降，出血问题减少了54%